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托起“新药智造”的产业高地

来源:ob体育最新官网入口    发布时间:2024-12-22 00:29:07

  未来产业,代表新一轮科技革命和产业变革方向,是全世界创新版图和经济格局变迁中最活跃的力量。作为未来产业的重要内容,“未来健康”关乎14亿人的获得感、幸福感和安全感,备受关注。

  2023年底,当三甲医院神经外科医生张女士拿到儿子脊髓性肌萎缩症的病理诊断书时,不禁失声痛哭她比任何人都明白,这种罕见的运动神经细胞退化疾病,中位生存期只有18个月。延缓症状的特效药只有美国有,而且每年需要打一针,每针价格逾百万元。

  当张女士辗转得知,北京经济技术开发区(以下简称“北京经开区”)一家公司新研制的一款基因药物,非常有可能一次性修复基因突变带来的伤害时,她毅然选择进组试验。

  这是一次患者孤注一掷的生死相托,更是中国科学家历时8年投入的一场与时间赛跑的生死竞速。“密钥”缓缓注射进患儿的脊髓液。一周后,孩子逐渐抬头,半年后可以独立行走、跑跳,直至与常人无异。这次试验的“幸运儿”还有91名,他们均有不同程度改善。张女士知道,在这场生死较量中,他们赢了。

  然而,张女士不知道的是,研制“救命药”的这家药企,也曾几度面临创新创业的“生死线”。最终,在北京经开区的倾力帮助下,企业才克服重重困难,实现了“从0到1”的突破。

  这家药企只是北京经开区数千家生物医药企业的一个缩影。近年来,北京经开区加快全球“新药智造”产业高地建设,通过政策激励、资金支持、平台赋能和全流程服务,全方位支持产业高质量发展,助力首都高质量发展。

  我国现有7000多家药企、近17万个药品批号,是名副其实的制药大国。然而,制药大国不等于制药强国。由于基础薄弱、起步较晚、研发投入与发达国家差距甚远,我国95%的临床药物初始专利源自国外,95%的大型医疗装备源自进口,甚至95%的临床标准规范指南借鉴国外从基础研究到临床应用,我国在生物医药领域被西方处处掣肘,医疗体系、医药企业乃至人民群众为此支付了昂贵费用。

  作为国家级经济技术开发区,北京经开区凭借先导性政策优势、独有的地理资源禀赋和成熟的工业基础,趁势聚集起众多生物医药企业,其中不乏声名赫赫的拜耳、赛诺菲等国外药企。本土医药企业,也从仿制药蹒跚起步,奋力摸索创新药的研发路径。

  有人称创新药研发为“提灯夜行”如果把疾病比作一把锁,那么靶点就是锁芯。科研人员犹如在暗夜苦苦寻觅锁芯的立体结构,不断测序、试错,才可以找到那把灵敏度与稳定性最高的“钥匙”。有人统计,创新药研发平均耗时10年、耗资10亿美元,成功率却不足10%。

  为给相关企业保驾护航,2023年4月,北京经开区生物技术和大健康产业专班(简称“生物医药专班”,后改称“生物医药局”)挂牌成立,并为200余家重点公司可以提供全流程专人服务。“认定重点企业,我们不以规模和经济贡献为唯一标准,更要看企业未来的发展前景和是否有攻克卡脖子领域的核心技术。”生物医药局副局长郭萌说。

  在北京经开区工委、管委会领导班子牵头下,生物医药局对重点企业组织了调研走访。走访发现,企业最大难题就是缺乏资金,掣肘发展。研发周期漫长,让它们并不受资本青睐。毕竟,谁有耐心让资金“陪跑”多年?

  生物医药局借助北京经开区“产业升级基金+专项子基金+市场化子基金”的政府投资引导基金体系,与私募股权投资者共享成果、同担风险,吸引耐心资本的目光。

  逐渐地,生物医药局建起自己的耐心资本“朋友圈”。对有资金缺口的企业,他们首推市场化基金投资;资金池紧张,则联系国有银行融资授信,解燃眉之急;企业金钱上的压力仍未解决,再为其申请政府引导基金,助力长远发展。

  曾有国外药企愿以5倍市场价向北京锦篮基因科技有限公司(以下简称“锦篮基因”)购买新药专利,却被企业婉拒了。“卖出专利,企业金钱上的压力虽然能迎刃而解,但这款药中国人却很难再用得起。”锦篮基因创始人董小岩说。2024年7月,生物医药局在“朋友圈”里找来合作密切的顺禧基金。经过评估,锦篮基因获得4亿元注资,平添了研发底气。

  “不仅如此。根据北京经开区相关产业政策,临床试验阶段的创新药,每年给予最高不超过1000万元资金支持。锦篮基因借此可获得近2000万元支持,进一步缓解金钱上的压力。”郭萌说,“生物医药局今年将兑付政策资金超5亿元。”

  有前瞻眼光,更有战略定力。诞生于北京经开区的北京神州细胞生物技术集团股份公司就是这样被扶持起来的。2008年,企业申请重组凝血八因子国家专项时,工作人员一对一指导编制项目策划书,帮企业获得2000余万元专项资金。正是这一个项目,将中国血友病患者的治疗费用减至一半以下,数万名患者免于残疾。

  不只是资金问题。生物医药局调研发现,初创企业遇到的另一个难题,就是人才难觅创新药、器械科研门槛极高,但自身资源和平台有限,很难吸引优质人才。

  生物医药局向前一步,积极拓圈,以辖区共建和校企联合培养的方式,从周边院校生物制药专业为企业引进实习生。学生白天在企业做试验,晚上则留在企业,由科研团队给他们补充基因学、免疫学等课程内容。“这种培养模式,让学校有了建院以来第一位博士研究生,我们也组建起了自己的生产团队。”董小岩说。

  “企业对人才视如珍宝,我们就在留京指标、子女入学、住房、奖金激励等方面给予倾斜,让免审即享的补贴直达每一名人才,千方百计帮企业留住人才。”北京经开区工委副书记于淼说,“经开区的各类人才项目中,生物医药占比约1/3。”

  把为企业服务当作发展的“生命线”,辖区初创企业一如百舸争流。现在,北京经开区已聚集了各类医药健康企业4900余家。

  一份多个方面数据显示:中国生命科学与生物技术领域的论文与专利数量已连续8年名列全球第二,但科技成果转化能力长期徘徊在5%左右。如何帮助药企将创新成果从实验室走向“应用场”,跨越传说中的“达尔文死海”?

  “要跨过这片海,北京经开区必须搭建完整链条。打造让科学家带着构思来,就能从实验室探索阶段一直做到临床二期的服务支撑。”北京经开区产经研究院院长格日乐说。

  创新药要经过放大测试、动物测试等验证环节,才能进入临床阶段。但验证环节对设备和工艺技术要求极高看上去平平无奇的药品发酵罐,一个就要2000万元,里面的一次性袋子也要50万元,建设符合规定标准的车间要投资近亿元。初创企业望而却步。

  为此,北京经开区多次协调,陆续引入北京昭衍生物技术有限公司(以下简称“昭衍”)等27家公共技术服务平台,助力新药验证、测试。“现在每次验证只需支付几十块钱,大幅度的降低了成本。”亿一生物制药有限公司负责人张巍说。

  企业节省数百万元真金白银背后,是北京经开区一系列产业配套支持。昭衍建设共性技术平台时,北京经开区以“倒排工期”的方式,全程帮助平台企业快速落地;为助力生物药物节省成本,快速通关,探索建立“白名单”制度;以“免租10年,续租只缴纳物业费”的诚意,助力国家药监局6大评审中心落地。“只要10分钟车程就能递送相关材料,这在以前很难来想象。”一家药企负责人说。

  现在,北京经开区逐步形成了涵盖医疗器械、生物制品、生物医药流通、医学检验等领域的完整生物医药产业链条,“上下游”成为“左右邻”,激发了企业创新效能。

  北京经开区博兴五路的北京柏瑞安科技有限责任公司(以下简称“柏瑞安”)车间里,生产繁忙有序,装配工人正装配测试核心传感器。这看似不起眼的传感器,正是医疗器械的心脏。

  一家精通电路设计的大型电子设备供应商,为何转型做医疗?原来,打样生产规模小、利润薄,只有南方几家医疗器械企业在做,华北地区的企业以往只能“飞行打样”。但对于中小企业来说,这却是一笔需要反复掂量的成本账。

  北京经开区了解到,柏瑞安有丰富的制造开发技术,便带领企业转型发展。柏瑞安建起电子打样中心,辖区多家企业前来求助。一家血糖仪制造商受困于芯片被“卡脖子”,柏瑞安便为企业做芯片选型和设计微调,同时攻克了核心传感器高精度装配难题。现在,这款血糖仪的性价比大幅度提高,飞入了寻常百姓家。

  从“飞行打样”到“就地打样”,一次产业链上下游的牵手合作,让辖区20多家企业受益,企业打样研发周期从两周左右缩短到当日解决,节约人力成本2万元以上。

  一款药物能否尽快与患者见面,看似是科研问题,实则是系统性难题产品通过临床测试后,还要历经药监审评、医院引进、医保准入等重重考验。与传统仿制药、中成药相比,创新药械面临的考验已不可同日而语。

  以审批环节为例。创新药械从研发之日起,就要申请专利,开始与时间赛跑。换言之,企业一定在20年的专利保护期内跑赢对手,并尽快上市专利保护期每缩短1个月,就从另一方面代表着将损失10亿美元的销售额。

  事实上,我国新药审批程序严格,时间相对较长,与创新药械的审批需求已不适配。曾有上市药企董事长这样吐槽创新药研发的“性价比”:“从研发到上市要经历14年,满打满算只能卖6年,还不如卖仿制药赚钱。”创新药械的探索格局,如同驶入了“无人区”若政策保障不能同步跟进,产业高质量发展便会遭遇掣肘。

  党的二十届三中全会首次明确“健全支持创新药和医疗器械发展机制”。从难点到堵点,北京经开区尝试不断拆除藩篱,以一事一议的联席会制度填补政策暂时的“真空带”,帮企业轻装前行。

  关节置换术曾被称为骨科的“世纪手术”,它极度依赖骨科专家的读片能力和手法精准度。但由于医疗资源不均衡,我国1.4亿骨关节病患者,却只有0.6%的置换率。

  北京长木谷医疗科技有限公司(以下简称“长木谷”)研发的骨科机器人,能让普通主治医师半小时完成手术,并且出血率明显降低,产品价值不言而喻。

  然而,我国以往没有AI医疗器械通过审批,这款骨科机器人的审批上市排期注定漫长。

  “企业此时已经进行7轮融资,急需让产品上市,缓解金钱上的压力。”长木谷创始人张逸凌说,“北京经开区为此多方奔走,与监管部门对接,帮我们获得了优先审批的绿色通道。”

  2023年底,成立仅4年的长木谷获得了第一张人工智能辅助骨科治疗类创新医疗器械三类注册证,产品获批上市,近千台手术机器人的“数智脑”销售一空。“相当部分采购需求,来自偏远地区。”张逸凌说。

  2024年6月的一天,北京经开区博大大厦里,一场联席会从下午开到了晚上。

  这场由生物医药局、市医保局、市卫健委、市科委和三甲医院代表参加的会议,又围绕如何帮助骨科机器人顺利入院应用临床,展开了新的讨论

  政策上先行先试,一批创新医疗器械企业因此受益。排除万难研发的“救命药”,怎么保障“企业卖得出、患者用得起”?通过联席会制度,生物医药局为锦篮基因研发的基因细胞治疗药物,争取纳入了“北京普惠健康保”名录。一旦产品上市,这种覆盖医保和商业保险真空地带的保险,能帮助患者承担70%左右的费用,大大缓解患者的医药负担。

  2024年,李强总理在政府工作报告中,首次提及“创新药”。这在某种程度上预示着,产业资源侧重将出现重大转变,本土创新药产业加速发展迎来重大机遇期。

  2024年,北京市医保局等9部门联合发布的《北京市支持创新医药高水平发展若干措施(2024年)》,针对创新药械的特点,从研、产、审、用等8个方面提出32项创新举措,让张逸凌们对未来健康产业发展有了更多期盼。将临床试验从60周压缩至28周,立项审查、伦理审查、合同审查从“串联”到“并联”同步开展“时间比金子都宝贵。仅压缩临床试验时间一项,每年就能为企业节省6000万元。”一家公司负责人说。

  越来越多的生物医药企业,在奔赴国家重大战略的征途上轻装前行,奔忙不歇


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